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这项发表在美国《新英格兰医学杂志》上的研究显示,米哚妥林能遏制器质性病变和肥大细胞的浸润性增生,患者寿命能由此平均延长28.7个月。但药物同时会产生恶心呕吐、血象变化等副作用。 参与研究的德国吕贝克大学皮肤免疫学教授哈特曼说,研究结果显示了肥大性细胞增生症治疗领域的突破,下一步研究的重点应放在肥大细胞增生症轻度患者、米哚妥林和其他抑制剂的。
“比如,一种相对比较常见的罕见遗传病——进行性假肥大性肌营养不良(DMD),大约有1/3是新发突变导致的。” 更让患儿家长无奈的是,有的罕见病,即使有药物治疗,中国的患者也可能无法获得。
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