渤健：期待与多方共同推动罕见病生态体系的搭建

　　中国网财经11月13日讯 日前，渤健首次亮相进博会，集中展示了多款已在华上市或获批的“全球首创”药物。

　　在“促进罕见病药品惠及更多患者”论坛中，渤健还就“全链条支持创新药发展推动罕见病药物可及”的话题与学界、行业、商保等多方展开深度交流，为我国罕见病生态体系的搭建建言献策。

　　“进博会是中国坚持高水平对外开放的窗口，不仅为全球创新产品提供了宝贵的展示平台，也为医疗行业生态圈各方提供了共创机遇和多方对话的渠道。”渤健亚太区总裁丁伟波表示，多年来，渤健始终与国家政策同频共振，深耕于罕见病和神经科学领域，全力引入突破性创新药物。未来，渤健将继续深耕中国市场，同国家、社会各界和行业共同努力，推动中国罕见病事业长足发展，让更多患者从创新药获益，早日实现“健康中国一个都不能少”的伟大愿景。

　　作为神经科学领域的领导者，渤健始终关注患者未满足的临床需求，全力推动罕见病创新药物的研发和引入。此次，渤健带来全球首个获批的ALS疾病修正治疗药物凯盛迪^TM(托夫生注射液)。该药物于今年9月底在中国获批，成为我国首个获批用于携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者的疾病修正治疗药物，为ALS患者带来了生命的希望。

　　ALS是一种罕见病，在中国的患病率约为十万分之三。SOD1是第一个被发现的ALS致病基因。目前，已知由SOD1基因突变引起的ALS约占所有ALS的2%，属于超罕疾病。SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁，中位生存期为2.7年，平均病程约为5年。由于疾病具有致死性，患者对于针对明确靶点的对因治疗药物的需求极为迫切。

　　托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。托夫生注射液的获批标志着我国正式迈入ALS对因治疗的新时代。

　　“罕见病不仅是这个小群体的事，而是关乎我们每一个人的挑战。罕见病的成因复杂多样，除了遗传缺陷外，还包括基因突变和环境因素等。这些因素在人群中是普遍存在的风险，只是发病概率较低。因此，虽然罕见病在人群中的发病率是万分之一，但每个人理论上都有概率会患上这种疾病。”丁伟波在“促进罕见病药品惠及更多患者”论坛中表示，从健康平等的角度来看，罕见病患者和其他患者一样，有权利获得必要的治疗与保障，对他们有更多的政策倾斜与支持才是公平。“因此，罕见病不能只讲情怀，从顶层设计来说，我期待国家罕见病立法出台，期待罕见病专项基金成立，这将从更本上为罕见病患者提供全面的用药保障，也将推动罕见病领域的可持续发展，形成促进创新的正向循环。”

　　“对罕见病的支持，是衡量一个社会文明程度的重要标志。无论在发达还是发展中国家，都应争取更多的社会资源投入到罕见病领域。”丁伟波以SMA为例，“近年来，中国在罕见病领域取得了很多显著进步。渤健的创新药品诺西那生作为SMA领域首个被纳入国家药品目录的药品，是非常具有突破性事情，为众多患者带来了希望。此后，又有几十款罕见病药物被纳入国家医保。与此同时，国家也在着手结合惠民保等其他途径推动多层次保障的建设。”

　　“罕见病领域的药品可及是一项艰巨的任务，需要整个生态体系的支持。”丁伟波表示，罕见病领域面临疾病的发病机制复杂、患者人数少、临床招募困难、研发成功率低等切实困难，造成药物研发的成本相对较高的客观事实。以渐冻症为例，全世界都没有攻克这个难题。渤健致力于同类首创药物的研发，全力将全球首个ALS疾病修正治疗药物凯盛迪^TM引入中国，给中国SOD1-ALS成人患者带来了生的希望。

　　如何让创新药物惠及更多患者，需要国家，社会各界和行业共同努力，比如建立罕见病专项基金，进一步完善多层次支付保障体系等。丁伟波谈到，“目前，我国的商业保险占比是非常低的，我们也在积极地与商业保险机构沟通，希望通过商保覆盖罕见病，同时倡导普罗大众都有购买商业保险的意识。这样做，不仅有很好的社会价值，从商业保险机构的角度来讲，也能够从中获益。”