造血干细胞移植术后随访规范化管理项目启动 聚焦行业痛点和医患所需

　　中国网财经9月20日讯 今日，造血干细胞移植术后随访规范化管理项目(“项目”)正式启动。

　　该项目以标准化、示范化、区域一体化三大维度为建设蓝本，旨在缓解当下我国恶性血液病患者造血干细胞移植后长期生存的难题，尤其是改善慢性移植物抗宿主病(cGVHD)这一常见并发症给患者生存率和生活质量带来的严重影响。

　　cGVHD是患者移植后的“第二道难关”，如何及时诊断、治疗、纤维化难点如何逆转、如何帮助患者持续随访是当前管理面临的核心痛点。因此，项目针对关键节点进行赋能，开展系列“术后随访”规范化行动，初期由全国专家牵头，15家省级单位引领，以1+N的模式，以点带面推动区域协同发展，预计首批覆盖14个省份，辐射全国120家区域中心。

　　项目全国牵头专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任、中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示，近年来，我国异基因造血干细胞移植快速增长，手术量已经位居全球第一。无论从体量还是行业发展，中国在这一领域已逐步领跑全球。“目前在造血干细胞移植‘术后随访’这一核心环节仍然存在许多未尽之需，只有实现术前、术中、术后全链路规范化，才能推动中国造血干细胞移植高质量发展。本次项目的启动从多维度为移植领域术后随访进行赋能，助力提升相关认知和综合专项管理水平，并为科研转化提供长期随访体系支撑，切实改善患者的生存率和生活质量，以移植全链路规范化发展助力‘健康中国2030’。”

　　我国造血干细胞移植面临诸多未尽之需

　　异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)作为当前恶性血液病的潜在治愈手段，为诸多恶性血液病患者打开了“长生存的第一扇门”。近年来，我国异基因造血干细胞移植平均年增长率达10% ，2023年我国216家医疗单位完成allo-HSCT共14952例，位居全球第一。

　　尽管中国异基因造血干细胞移植数量增长，技术日趋成熟，但仍面临诸多未尽之需。随着移植后长期生存患者数剧增的情况，当前我国血液科医生对于移植后并发症识别和应对能力有限，患者也缺乏长期管理和定期随访的意识等，加之患者分散在全国各地，不同地区移植中心发展差异大，多种综合因素致使患者移植后的生活质量和远期生存有待进一步提升。

　　吴德沛教授介绍，作为中国造血干细胞移植术后随访规范化管理的首次尝试，本次项目不仅聚焦行业痛点和医患所需，更意在打造移植术后管理生态。基本实现两个“全面”，即全面契合造血干细胞移植治疗领域、患者、医生、移植中心多方需求，并围绕患者诊前、诊中、诊后全程诊疗节点，全面覆盖常规随访、筛查、诊断、治疗、患者科普教育、随访管理的规范化流程，并开展示范中心区域参访活动，包括临床知识培训、临床实践参访等，真正将推动区域协作网络、提升区域整体随访管理水平落到实处。

　　此外，围绕异基因造血干细胞移植后主要并发症，该项目也打通了线上、线下壁垒，真正赋能医患共管，助力全程管理。例如针对cGVHD早诊早治知晓率不足、规划化管理水平不够、随访依从性不佳等痛点，项目借助cGVHD关爱随行平台、HSCT造血干细胞移植质控平台等多种工具，覆盖诊前、诊中、诊后全程诊疗节点，具体包括就诊前的cGVHD标准化筛查/评估，如受累器官评估和肺功能筛查等；就诊中的cGVHD标准化诊断/治疗，如cGVHD评估量表、常见症状问诊提示卡等；就诊后的cGVHD标准化随访，如个性化患者随访服务、患者科普教育讲座等，给予患者全病程关爱。

　　cGVHD是移植后规范管理一大难题

　　cGVHD作为异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，发生率达30%-70%，是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因，会累及多个器官，如肺部、眼部、口腔、关节、皮肤等，给患者长生存带来了更大阻碍。但由于早期症状不明显，常被忽视，50%的cGVHD患者在诊断时已是中至重度，例如肺部cGVHD通常起病隐匿，但出现明显症状时可能已发生广泛的纤维化，肺功能已严重受损，最终可发生呼吸功能衰竭甚至死亡。

　　吴德沛教授指出，cGVHD的发生可以分为三个阶段：第一阶段为早期炎症，第二阶段为炎症引发的免疫失调，最终促进第三阶段组织纤维化。目前在cGVHD临床治疗中，纤维化是cGVHD典型的病理生理特征，也是临床治疗的长期难点。cGVHD的治疗目标一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态，进而有效预防、减少纤维化，另一方面对于纤维化的器官，要能够直接作用进行逆转，因此免疫稳态和逆转纤维化是治疗目标的核心。“在治疗中我们需要针对两大痛点着力，一是针对早期症状不明显易漏诊、误诊情况应加大规范化力度，实现早诊早治；二是针对cGVHD患者在接受一线治疗标准方案后，仍超过70%的可能需要二线及以上治疗，也需要尽早围绕核心目标，针对纤维化难点使用创新疗法进行干预。”

　　随着ROCK2等靶点的发现，cGVHD的治疗从免疫抑制发展到免疫稳态，即免疫系统在有效识别和攻击外来病原体的同时，保持对人体正常细胞的耐受性，避免过度活跃导致自身组织的损伤。同时，ROCK2抑制剂直接作用于成纤维细胞的ROCK2靶点，阻断成纤维细胞分化成肌成纤维细胞，并诱导已存在的肌成纤维细胞凋亡，也就是说ROCK2抑制剂可以实现免疫稳态并逆转纤维化的双重机制。ROCK2抑制剂不仅填补了二线及以上治疗的空白，更为cGVHD的治疗提供了新的“武器”，助力免疫稳态与逆转纤维化的治疗目标。

　　“作为一位在临床工作了几十年的医生，我一直在探寻如何让饱受恶性血液病折磨的患者‘更早’地去拥抱希望，这不仅关乎术后并发症的早筛早诊，也在于更早地让患者用上创新治疗药物，更在于更早地覆盖患者全病程的规范化管理。因此，非常期望通过这次项目的启动，能够助力更多医患意识到cGVHD等术后常见并发症及早干预和规范管理的重要性，更希望以此为始，未来可以通过更多维度、更加全面的举措，让中国造血干细胞移植高质量发展再跃上一个台阶。”吴德沛教授补充道。