拜耳：帕金森病基因疗法获美国FDA快速通道资格和英国MHRA创新通行证

　　中国网财经7月11日讯 拜耳集团及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical,Inc.(AskBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予正在被开发用于治疗中度帕金森病的AB-1005快速通道资格认定。

　　AB-1005还获得了英国药品与保健品管理局(MHRA)授予的创新通行证认定(Innovation Passport)，用于治疗帕金森病。

　　AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体(AAV2)的研究性基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子(AAV2-GDNF)转基因，正在被研究治疗中度帕金森病。今年早些时候，AskBio公布，AB-1005的18个月Ib期临床试验达到了其主要终点，即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。

　　AskBio帕金森病和多系统萎缩科学负责人Krystof Bankiewicz博士表示，帕金森病领域仍然存在巨大的未满足需求。这些认定强调了开发创新疗法的重要性，进一步突显主要监管机构支持AB-1005的加速开发，并重点关注患者可能获得的益处。

　　据了解，美国FDA快速通道计划旨在促进开发和加快审查用于治疗严重疾病和未满足的医疗需求的新疗法。该计划的目的是让重要的新疗法更早地惠及患者。获得此认定的疗法将获得与FDA更频繁接触的机会，讨论临床开发计划，如果满足相关标准，则有可能获得加速批准和优先审查资格。

　　英国MHRA创新通行证认定是英国创新许可与准入通道(ILAP)的起点，旨在加快药物和疗法上市，尽早惠及患者。此项认定提供了与MHRA及其合作伙伴合作创建新疗法产品“特定目标开发概述(TDP)”的机会。TDP将定义关键的监管和开发特点，识别潜在隐患，提供专业工具包并绘制尽早实现患者可及的路线图。

　　“获得FDA快速通道和英国MHRA创新通行证认定是AB-1005临床开发过程中的重要里程碑，认可了我们为中度帕金森病患者提供安全的神经修复治疗的目标。”AskBio首席开发官、首席医学官姜灿文博士表示，期待推进II期REGENERATE-PD临床试验。该试验目前正在美国招募患者，欧盟和英国的临床试验机构计划于今年晚些时候开放。

　　“很高兴有机会通过与相关监管机构频繁互动加速AB-1005的开发，AB-1005获得认可显示出对帕金森病患者实施基因疗法等创新治疗方式的需求。”拜耳处方药事业部全球研发负责人Christian Rommel博士表示。

　　据介绍，AB-1005是一种研究性基因疗法，尚未获得监管机构的批准，其疗效和安全性尚未确定或得到充分评估。

　　AskBio还在探索GDNF疗法治疗其他疾病的可能性，目前正在美国招募患有多系统萎缩(MSA-P)帕金森亚型的患者进行I期试验，评估GDNF疗法对这种快速进展性疾病的初步安全性、耐受性和疗效。