抗体疗法有望治疗“石人综合征”
- 发布时间：2015-09-03 11:07:00 来源：新华网 责任编辑：罗伯特
新华网华盛顿9月2日电（记者林小春）一项动物实验显示，抗体疗法有望治疗一种被称为“石人综合征”的罕见遗传病，这种疾病会把身体软组织转变成骨头，导致严重残疾。
这项成果2日发表在美国期刊《科学转化医学》上。“石人综合征”的正式名称是“进行性骨化性纤维不良症”，以肌肉、韧带、肌腱等软组织异位骨化为特征，至今全世界发现大约800例确诊病例，该病由一种代号为ACVR1的基因变异引起。
2012年底，美国研究人员发现ACVR1基因会被名为激活素－A的信号蛋白异常激活，从而导致异常骨骼生长。
据此，研究人员开发了一种抗激活素－A的单克隆抗体，给实验鼠注射这种抗体后，成功抑制了其异常的骨骼生长。研究人员表示，这说明抗体疗法有望用来治疗“石人综合征”。目前研究者已为开展临床研究而进行前期试验。
“石人综合征”的发展为进行性加重，不可逆转。目前该病尚无有效治疗方法，临床处理以早期诊断、预防创伤及抗炎等为主，而通过手术去除额外的骨骼则会加剧病变，导致更多骨骼形成。
