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抗体疗法有望治疗“石人综合征”

  • 发布时间:2015-09-03 11:07:00  来源:新华网  作者:佚名  责任编辑:罗伯特

  新华网华盛顿9月2日电(记者林小春)一项动物实验显示,抗体疗法有望治疗一种被称为“石人综合征”的罕见遗传病,这种疾病会把身体软组织转变成骨头,导致严重残疾。

  这项成果2日发表在美国期刊《科学转化医学》上。“石人综合征”的正式名称是“进行性骨化性纤维不良症”,以肌肉、韧带、肌腱等软组织异位骨化为特征,至今全世界发现大约800例确诊病例,该病由一种代号为ACVR1的基因变异引起。

  2012年底,美国研究人员发现ACVR1基因会被名为激活素-A的信号蛋白异常激活,从而导致异常骨骼生长。

  据此,研究人员开发了一种抗激活素-A的单克隆抗体,给实验鼠注射这种抗体后,成功抑制了其异常的骨骼生长。研究人员表示,这说明抗体疗法有望用来治疗“石人综合征”。目前研究者已为开展临床研究而进行前期试验。

  “石人综合征”的发展为进行性加重,不可逆转。目前该病尚无有效治疗方法,临床处理以早期诊断、预防创伤及抗炎等为主,而通过手术去除额外的骨骼则会加剧病变,导致更多骨骼形成。

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