罕见病救助遇难题药不能停，移民求解？
- 发布时间：2015-01-14 08:31:38 来源：中国民航报 责任编辑：罗伯特
从2014年末至今，因为药品审批部门突然对美国药企捐赠的药品实施药检，135名戈谢病患者赖以生存的救命药因此被中断。但是跟吃不起药的病友们相比，这还算是幸运的。由于缺乏一部针对罕见病的法案，社会支持仅停留在并不完善的零碎项目上。中国罕见病救助体系几为空白，一些被逼入绝境的家庭甚至打算通过移民解决医保问题。
救命药被中断
戈谢病是一种极罕见的遗传病，因缺乏β-葡糖脑苷脂酶引发。由于没有酶的代谢，葡糖脑苷脂会在体内贮集，侵蚀肝脾脏，大多数患者的肝脾会异常肿大，并伴随骨痛、癫痫，严重的会造成终身残疾甚至死亡。“伊米苷酶注射剂”，又名“思而赞”，是一种针对戈谢病患者的特效药，每支售价26500元。因为药费高昂，中国一些戈谢病患者长期靠美国健赞公司捐赠的药品维持生命。然而，从2014年末至今，因为药品审批部门突然对赠药实施药检，135名戈谢病患者领药的时间被推迟。
按发病率和临床医生估算，中国戈谢病患者大约有1000人。在中国，很少有戈谢病患者能够自行买药。一个成年患者的药费每年超过200万元，且需要终生用药。
不过，负责药检的中国食品药品检定研究院相关人士透露，思而赞属于生物制品，原则上应该批批检测。但《生物制品批签发管理办法》也曾规定，对一些国际组织捐赠的药品，经国家食品药品监督管理总局批准，可免于检测。
空白的罕见病救助体系
如果长期使用思而赞，戈谢病患者的医疗支出将是家庭可支配收入的3000%。这意味着在中国，几乎没有人可以用得起。这些负担往往把一个家庭逼到绝境，一些家庭开始将目标确定在移民上。但因病情严重，鲜有成功的案例。
戈谢病也只是罕见病的一种，和戈谢病患者面临同样问题的还有数千种疾病的患者。世界卫生组织将罕见病定义为，患病人数占总人口的0.065%～0.1%的疾病或病变。约有80%的罕见病由于遗传缺陷引起。遗憾的是，在中国，没有一部关于罕见病或“孤儿药”的法案。
关注罕见病的慈善组织“瓷娃娃”的负责人王奕鸥明白，将其一下全部纳入医保不太现实，但如果药厂可以降价，将其纳入大病医保，再通过公益组织救助一部分患者，或者可以行得通。
在遍寻无门的时候，有些患者只能求诸神灵。戈谢病患儿家长李文莉每天都带着儿子去家附近的寺庙读经，有时还会在家放一段《大悲咒》，空灵的声音时常响彻整个楼道。
（据《南方周末》）
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