罕见病借冰桶“吸睛” 孤儿药望政策“吸金”
- 发布时间：2014-11-05 07:36:27 来源：广州日报 责任编辑：谢凌宇
全球狂欢的冰桶挑战让“渐冻人”被认识，而其仅是众多罕见病之“冰山一角”，治疗这些疾病的药物被冠之以“孤儿药”——由于需求小、研发动力不够，患者常面临国产药缺位断供、进口药费用高昂的孤苦境地。而新鲜出炉的一份《孤儿药报告2014》称，预期全球范围内从2014年至2020年，孤儿药销售规模年复合增长率达11%，2020年突破1760亿美元，占据所有品牌处方药销售额的近两成。就在去年，美国一口气颁出260个孤儿药资格，这背后一大关键驱动因素或是孤儿药定价灵活利润大，患者在孤儿药上的人均费用是非孤儿药的6倍。
“但凡已进入三期临床或是递交上市申请了的孤儿药，其投资报酬率远高于非孤儿药。这一领域的确竞争趋于激烈。”本土一位神经科医生透露，“专利悬崖”是外企集体面临的困境，越来越多常见病药物同质化严重、竞争惨烈，在此背景下，儿童药、孤儿药这些用量小的“冷灶”渐渐热门起来。
更少研发费用、更大市场回报，“特殊身份”易上市、保险报销渐覆盖……这些正成为孤儿药走红的原因。但国外研发如火如荼、“看似很美”的前景，落在中国仍需“谨慎乐观”。“药企不是做慈善，之前就曾发生某款药销售额上不去立马断供，全国患者QQ群集结在各地扫库存或海外代购。如果实力不济，药企仍会倾向研发患者群庞大的常见病。一款孤儿药好不容易问世，全国可能就几千甚至几百人服用，还要和外企拼实力。”一位业内人士坦言。
低价药有了政策、儿童药有了红利，孤儿药也在苦盼扶持。该特殊品类或不能单纯依靠市场化，如能税收补贴给优惠、指定药企保供给、医保报销多倾斜、注册审批齐加速，或能激发国内药企更多创新热情，也让这些身患罕见病的少数派，从身体到心理都不再觉得自己是“孤儿”。
